Terapie komórkami macierzystymi

Leczenie z zastosowaniem mezenchymalnych komórek macierzystych pozyskanych z galarety Whartona allogenicznego dawcy skierowane jest do pacjentów z chorobami neurologicznymi, okulistycznymi lub diabetologicznymi, w których nie ma dostępnego leczenia przyczynowego lub u których dotychczasowe zastosowane leczenie nie przyniosło poprawy stanu klinicznego.

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona (WJ-MSC) to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej. Komórki te posiadają strukturę fibroblastu, wykazują adherencję do podłoża z tworzywa sztucznego oraz specyficzny zestaw antygenów powierzchniowych, a także przejawiają potencjał do różnicowania w inne typy komórek (głównie w osteoblasty, chondrocyty oraz adipocyty). Wykazano szereg funkcji efektorowych tychże komórek. W ilości umożliwiającej zastosowanie lecznicze zostały wyizolowane m.in. z galarety Whartona, opisanej po raz pierwszy przez dr. Thomasa Whartona w 1656 r.

Allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzą od zdrowych dawców po wcześniejszym przeprowadzeniu oddzielnego wywiadu medycznego (dotyczącego ewentualnych medycznych obciążeń rodziców i dziadków dawcy) i uzyskaniu pisemnej zgody rodziców biologicznych na pobranie tkanki sznura pępowinowego oraz wykluczeniu – na podstawie badań krwi żylnej matki – transmisji chorób zakaźnych. Procedura pozyskania była wcześniej wielokrotnie stosowana do przygotowania komórek dla celów naukowo-badawczych.

MSC-WJ – zastosowanie

Aktualnie produkt MSC-WJ (mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona – ang. Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells ) ma w Polsce zastosowanie w ramach medycznych eksperymentów leczniczych prowadzonych w takich dziedzinach, jak:

  • hematologia (np. przeszczep przeciwko gospodarzowi),
  • neurologia (np. stwardnienie rozsiane, stwardnienie zanikowe boczne, dystrofie mięśniowe, mózgowe porażenie dziecięce, autyzm, encefalopatia i padaczka lekooporna, uszkodzenia rdzenia kręgowego),
  • okulistyka (np. zwyrodnienie plamki żółtej, zwyrodnienie siatkówki),
  • ortopedia (np. zwyrodnienia chrząstki stawu kolanowego i łąkotki, tendinopatie ścięgien, brak zrostu kostnego).

Terapia preparatem MSC w ramach medycznego eksperymentu leczniczego – dla kogo?

Terapie z zastosowaniem komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona allogenicznego dawcy są podejmowane u pacjentów z chorobami neurologicznymi i okulistycznymi, w których nie ma leczenia przyczynowego oraz u których zastosowane leczenie nie przyniosło poprawy stanu klinicznego.

Neurologia:

  • dystrofie mięśniowe,
  • SMA typu I,
  • SLA,
  • SM,
  • spektrum autyzmu,
  • SCA,
  • inne jednostki genetycznie uwarunkowane zaliczane do tzw. chorób neurodegeneracyjnych.

Najlepsze efekty terapeutyczne obserwowane są u pacjentów obciążonych dystrofiami mięśniowymi. Zaobserwowano brak progresji choroby u wszystkich badanych pacjentów, a u zdecydowanej większości poprawę pod postacią zwiększenia siły mięśniowej, co przekłada się na poprawę samodzielności i jakości życia. W pozostałych jednostkach chorobowych także zaobserwowano poprawę indywidualną, w zależności od zaawansowania choroby.

W medycznym eksperymencie leczniczym, uczestniczą pacjenci, u których zostały wykorzystane wszystkie inne metody terapeutyczne, a podanie MSC jest dla nich jedyną nadzieją na poprawę stanu zdrowia i/lub zatrzymanie procesu chorobowego.

Okulistyka:

  • choroba Stargardta,
  • retinitis pigmentosa,
  • hipoplazja nerwu wzrokowego,
  • zanik nerwu wzrokowego,
  • przednia niedokrwienna neuropatia nerwu wzrokowego,
  • stan po zakrzepie gałązki tętnicy środkowej siatkówki,
  • AMD forma sucha,
  • dziedziczne zwyrodnienia siatkówki.

U 56% badanych pacjentów, którzy zakończyli serię pięciu podań zaobserwowana została poprawa. Poprawa została potwierdzona w wyniku przeprowadzonych badań diagnostycznych (Visus OCT, OCT siatkówki, OCT nerwu wzrokowego i komórek zwojowych oraz pole widzenia). U pozostałych 44% badanych nie zaobserwowano progresji choroby ani poprawy. Rokowanie dotyczące oczu po wielokrotnych zabiegach witreoretinalnych, rozległych urazach oraz braku poczucia światła trwającego wiele lat. Każdy przypadek kwalifikowany jest indywidualnie po przeprowadzeniu szeregu badań klinicznych.